In collaborazione con Aboutpharma

Storicamente, le organizzazioni dei pazienti hanno avuto lo scopo primario di supportare le comunità che rappresentavano. Oggi questa rimane una funzione cruciale ma le modalità sono cambiate, come anche il ruolo che le associazioni e i pazienti stessi assumono nella ricerca clinica.

La dichiarazione dell’Oms di Alma-Ata (settembre/1978) ha sottolineato che le persone hanno il diritto e il dovere di partecipare individualmente e collettivamente alla pianificazione e all’attuazione della propria assistenza sanitaria. Ciò significa che le persone devono essere coinvolte non solo nell’erogazione dell’assistenza sanitaria, ma anche nel modo in cui i farmaci vengono ricercati, sviluppati e introdotti nel mercato. Questo si può realizzare solo attraverso un dialogo trasparente e continuo tra i pazienti e l’industria. In questo modo il paziente può diventare figura centrale, portando le proprie istanze fino alle fasi di sviluppo e ricerca.

In questo senso, le associazioni dei pazienti hanno assunto un ruolo sempre più attivo nelle sperimentazioni cliniche e si sono rapidamente evolute nelle loro specifiche aree di interesse e nel livello di competenza dei loro membri. Pertanto le associazioni sono sempre più riconosciute come partner nel mondo della ricerca clinica. In tale ambito stanno emergendo nuove tendenze, come la centralità del paziente e il suo ruolo primario nell’influenzare la salute e l’etica della ricerca: stakeholders e dalle istituzioni ritengono che le associazioni possano quindi incanalare la voce di coloro che rappresentano, rafforzando nel contempo il proprio ruolo nelle diverse attività di ricerca.

Il coinvolgimento attivo dei partecipanti negli studi clinici e quindi delle associazioni nella pianificazione e nell’esecuzione delle sperimentazioni cliniche è fondamentale, non solo per l’effettivo successo dello studio, ma anche perché le comunità e i partecipanti allo studio possano trarne un effettivo vantaggio.

Un Connubio Vincente

Nei trial clinici un aspetto cruciale è la progettazione iniziale, che può avere un forte impatto sul risultato finale. Indipendentemente dall’efficacia del trattamento o del dispositivo è lo studio nel suo insieme che deve essere progettato per essere accettabile per i pazienti. A tal scopo le associazioni portano le istanze del paziente fino alle prime fasi di pianificazione e disegno dello studio, dialogando con le aziende farmaceutiche per assicurarsi che i propri bisogni siano effettivamente ben compresi e posti al centro del loro studio.

Tuttavia, il coinvolgimento delle associazioni dei pazienti negli studi clinici avviene spesso troppo tardi e talvolta è del tutto trascurato. Questo conduce a studi clinici focalizzati esclusivamente sulla risoluzione di sfide clinicamente rilevanti e sul raggiungimento degli endpoint, senza valutare la fattibilità dello studio stesso alla luce delle difficoltà che comporta per il soggetto partecipante.

Viceversa, una maggiore attenzione dovrebbe essere posta nell’affrontare le priorità, le preferenze e i bisogni dei pazienti e della loro qualità di vita, già compromessa a causa dei sintomi della patologia o del carico terapeutico. Le associazioni dei pazienti possono essere determinanti per fornire una reale misura dell’impatto dello studio con farmaco o dispositivo sulla qualità della vita del paziente ed eventualmente suggerire percorsi alternativi nel disegno dello studio non adeguatamente considerati.

Il Coinvolgimento deve essere Precoce

Il coinvolgimento delle associazioni nelle prime fasi dello studio può inoltre rendere l’arruolamento più rapido e affidabile, nonché aiutare a superare possibili iniquità di accesso nei trial clinici, che costituiscono per molte patologie l’unica possibilità per migliorare la propria condizione patologica. Le associazioni dei pazienti hanno la capacità di favorire il reclutamento dei pazienti nello studio grazie a una conoscenza ampia e approfondita della dislocazione dei pazienti sul territorio e delle loro condizioni.

L’importanza dei PRO

Le associazioni hanno un ruolo fondamentale anche dopo l’arruolamento dei pazienti e quando lo studio è stato già avviato, in quanto grazie ad un sostegno costante e diretto dei pazienti, possono meglio cogliere condizioni di difficoltà, arginarle e ridurre dunque le “drop-out rates”. A tal scopo le associazioni sostengono l’inclusione dei risultati dei patient-reported outcome (PRO) negli endpoint dello studio.

I PRO possono permette di spostare maggiormente il focus dello studio verso il paziente come maggiore stakeholder dei risultati dello studio. Inoltre, le associazioni dei pazienti si presentano agli sponsor come punto di riferimento nel fornire informazioni attendibili e puntuali sulle comunità che rappresentato e sono anche in grado di fornire alle aziende farmaceutiche report utili a identificare gli aspetti dello studio che possono meglio rispondere ai bisogni primari dei pazienti.

La disseminazione delle informazioni e la vigilanza sui risultati dei trial

Un altro ruolo fondamentale che svolgono le associazioni è assicurarsi che i pazienti siano adeguatamente informati dei risultati degli studi e delle indagini a cui prendono parte. Le associazioni possono divulgare i risultati dello studio in modalità facilmente comprensibili, organizzare incontri con i pazienti per condividere i risultati e assicurarsi che le persone ne comprendano le implicazioni.

Naturalmente, le associazioni svolgono un ruolo di vigilanza nel proteggere i pazienti dalla ricerca clinica di minor valore aggiunto o viceversa possono spingere le istituzioni a promuovere e finanziare sperimentazioni particolarmente innovative. In aggiunta, sempre più rappresentanti delle organizzazioni di pazienti sono inclusi negli organi ufficiali, fornendo consulenza sulla politica sanitaria e sulle decisioni in materia di assistenza.

Best Practices di partnership negli studi clinici

Un’analisi della letteratura evidenzia come esistano pochi dati empirici per definire e ottimizzare le relazioni tra le associazioni dei pazienti e gli sponsor nell’ambito della ricerca clinica, ma risultano ben chiari alcuni principi generali che sono di importanza cruciale per una collaborazione positiva tra le parti. Tali principi possono essere così riassunti:

  • Identificare obiettivi comuni. Le aziende farmaceutiche e di dispositivi medici e le organizzazioni di pazienti dovrebbero avere chiarezza sullo scopo dello studio e sugli obiettivi comuni che si vogliono raggiungere;
  • La trasparenza. I rapporti tra associazioni e aziende farmaceutiche dovrebbero essere totalmente trasparenti, anche per quanto riguarda gli aspetti finanziari dello studio;
  • L’indipendenza delle associazioni in tutto il loro processo decisionale, come garanzia di credibilità e fiducia per i pazienti;
  • Adeguata comprensione dei vantaggi che tutti gli stakeholders dello studio e soprattutto i pazienti possono trarre da una proficua collaborazione ai fini della ricerca clinica.

Nel contempo, per rafforzare la loro azione nell’ambito della ricerca clinica, le associazioni dei pazienti devono superare diversi ostacoli come: l’esclusione dai dibattiti con gli enti regolatori, il rischio di un’ influenza indebita o inappropriata da parte delle aziende sul loro processo decisionale e il rischio che la collaborazione con le aziende farmaceutiche possa essere percepita dalla comunità come motivata da interessi commerciali.

Le associazioni dei pazienti per superare questi ostacoli e per un appropriato coinvolgimento negli studi clinici possono adottare alcune utili ed efficaci best practices:

  • Sostenere la raccolta di fondi in favore di studi scientifici. Alcune associazioni collaborano con le società scientifiche nella raccolta di fondi, che a sua volta le società scientifiche possono indirizzare nella ricerca.
  • La collaborazione con le aziende farmaceutiche è un aspetto cruciale e questa può essere facilitata, incrementando la forza di rappresentanza con l’unione e/o federazione di più associazioni, come l’esempio brillante del Global Heart Hub, assumendo specifici impegni di trasparenza utili ad evitare potenziali conflitti di interesse.
  • Sinergia con la politica e le istituzioni tramite attività di advocacy che mirino ad influire sul processo decisionale e legislativo e quindi sull’allocazione delle risorse verso specifici studi scientifici.
  • L’utilizzo di adeguati canali di comunicazione digitale possono facilitare un dialogo costante e più efficace con gli sponsor.

Come emerge da questa breve analisi, molti ostacoli rimangono da affrontare nell’integrazione e collaborazione tra le associazioni dei pazienti e gli sponsor di studi clinici.

Tuttavia emerge altrettanto chiaramente come la piena e reale collaborazione degli sponsor e anche del mondo accademico con le associazioni può solo apportare un contributo favorevole al successo delle sperimentazioni cliniche.

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